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I risultati della terapia genica per la beta talassemia

“È stato realizzato qualcosa di grandioso per tutti noi pazienti di beta talassemia. Adesso la mia speranza è che questa sperimentazione diventi standardizzabile e che sempre più persone possano aver la fortuna di migliorare o guarire”. Queste sono le parole di Carlo, il primo paziente coinvolto nello studio clinico di terapia genica per la beta talassemia effettuato presso l’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-TIGET) di Milano. Carlo è stato recentemente intervistato in occasione della pubblicazione sulla rivista Nature Medicine dei primi risultati dello studio. Risultati molto incoraggianti, in particolare per l’ottima risposta al trattamento che si è osservata nei bambini. Si tratta, infatti, della prima volta che questo tipo di trattamento viene effettuato anche su pazienti pediatrici. La pubblicazione del lavoro,...

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