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Un’altra importante applicazione della terapia genica

Abbiamo letto negli ultimi giorni con grande piacere del successo, su un bambino di quattro anni affetto da leucemia, dell’immunoterapia basata sull’approccio detto “CarT”, acronimo di “chimeric antigen receptor T cell”.
In breve, si tratta dell’applicazione di un protocollo di terapia genica ex vivo tramite il quale i linfociti del paziente sono ingegnerizzati in laboratorio e poi reinfusi dopo essere stati potenziati e resi capaci di riconoscere e attaccare meglio le cellule tumorali.

Sempre di questi giorni è la pubblicazione sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine dei risultati molto promettenti ottenuti nel corso degli ultimi due anni dal primo farmaco approvato, Kymriah, basato su questa tecnica: lo studio ha coinvolto 75 pazienti pediatrici trattati presso 25 centri clinici nel mondo, incluso il San Gerardo di Monza.

Oltre a essere contenta per i bimbi di oggi e quelli di domani che avranno a disposizione un’arma in più contro la leucemia, sono anche felice di osservare l’ennesima dimostrazione concreta delle applicazioni della terapia genica alle malattie più diffuse.

Il tema dell’impatto della terapia genica sulle principali sfide sanitarie del nostro tempo, una fra tutte quella contro il cancro, è spesso dimenticato o sottovalutato quando si parla delle terapie geniche sviluppate contro le malattie rare e ultra-rare che costituiscono un banco di prova privilegiato per questi approcci terapeutici innovativi.

Si tratta, invece, di un argomento da non trascurare.

Senza l’investimento portato avanti per decenni da poche e tenaci organizzazioni impegnate contro le malattie rare, queste tecnologie rivoluzionarie difficilmente avrebbero visto la luce.
Ed è anche grazie alla possibilità di sfruttare la piattaforma tecnologica alla base di tali terapie che si è riusciti ad attrarre alcune industrie farmaceutiche nell’ambito storicamente negletto delle malattie rare.
Patologie spesso considerate poco prioritarie o comunque troppo rare da valere lo sviluppo di tecnologie così sofisticate e costose.

Oggi la speranza è che, man mano che aumenta il numero di indicazioni, rare e non, per cui queste terapie avanzate raggiungono la registrazione, si possa, in prospettiva, passare a un’economia di scala che aiuti anche a contenere i costi ancora, necessariamente, elevati.

pasinelli

  • Giancarlo CARTA

    Gentile Dottoressa, non so se sia questo il “canale” giusto per richiederLe informazioni/pareri riguardo argomenti così complessi come le nuove tecniche citate nel suo articolo, perciò mi scuso anticipatamente! Sono il genitore di una bambina affetta da Talassemia, nel 2016 è stata sottoposta a trapianto di midollo osseo per tentarne la guarigione, purtroppo dopo un iniziale completo attecchimento la situazione è andata a peggiorare, fino al quasi totale rigetto. Volevo chiederLe, pensa che in futuro la Terapia Genica possa essere impiegata anche per Talassemia, (e se si) ne potranno beneficiare anche bambini trapiantati?. Nel ringraziare Lei, e tutto lo staff di Telethon per l’impegno e la passione che mettete nella vostra opera, porgo i miei cordiali saluti. Con Stima, Giancarlo

    12 febbraio 2018 at 19:39 Rispondi

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