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La ricerca clinica no-profit. Trasparenza, qualità e formazione: l’obiettivo è sempre il paziente


Per ricerca clinica no-profit si intende la sperimentazione effettuata sul paziente non per volontà di una ditta farmaceutica ma per iniziativa di un medico scienziato.
Dall’ultimo convegno sulla ricerca indipendente in Italia è emersa una proposta interessante per valorizzare la ricerca clinica promossa da soggetti che fanno parte del mondo no-profit come ospedali e istituti di ricerca.

C’è anche Fondazione Telethon tra le 112 istituzioni firmatarie del documento e coinvolte in rappresentanza di tutte le componenti interessate allo sviluppo della ricerca clinica nel nostro paese.

Gli spunti sono stati elaborati da un gruppo di lavoro al quale, per Telethon, partecipava Michela Gabaldo che per la fondazione si occupa di affari regolatori e di gestione delle alleanze con l’industria farmaceutica, argomenti, come vedremo, centrali a questo tema.

La proposta, articolata in dieci punti, auspica il riconoscimento di tutte le dimensioni della ricerca clinica effettuata da soggetti no-profit e promuove una serie di azioni per sostenere, tutelare e valorizzare queste attività.

L’obiettivo ultimo è, sempre, lavorare per tutelare i pazienti. Ecco come.

 Aggiornare il quadro normativo

Si parte dalla richiesta di superare la normativa attuale che non prevede che una ricerca svolta da promotore no-profit sia finalizzata allo sviluppo industriale del farmaco o comunque a fini di lucro come se la ricerca promossa da soggetti no-profit, e quindi svolta in ambito accademico e ospedaliero, non potesse cimentarsi anche con la messa a punto di nuove terapie o la ricerca di nuove indicazioni per farmaci preesistenti e perseguire, quindi, scopi registrativi.

Questo è il contesto regolatorio abbastanza limitante con il quale ci confrontammo nel momento in cui lo studio clinico della terapia genica per l’immunodeficienza congenita Ada-Scid, svolta presso l’istituto San Raffaele-Telethon, sembrava promettente e, dal punto di vista scientifico, c’erano i presupposti per tradurre quella sperimentazione in un’opzione terapeutica accessibile come un qualsiasi altro farmaco.

La sperimentazione sui pazienti di nuove terapie, anche emerse da un processo di ricerca e sviluppo accademico e ospedaliero, deve poter seguire un iter identico a quello che osserva l’industria se si vuole garantire la qualità del processo. Iter che deve essere previsto dal quadro legislativo.

Poi, la produzione e mantenimento nel tempo dell’accesso a un farmaco passa necessariamente attraverso la creazione di percorsi collaborativi con l’industria che è l’unico soggetto in grado di farsi carico della messa in disponibilità di una terapia oltre la dimensione sperimentale.

Non a caso, proprio la registrazione della terapia per Ada-Scid è citata nel documento come esempio della effettiva esistenza di percorsi di collaborazione virtuosa tra no-profit e industria: anche questi percorsi vanno riconosciuti per poterne definire il perimetro in modo trasparente.

Nel documento sono declinati una serie di scenari diversi per regolare le relazioni tra promotore no-profit e partner industriale. Questo serve, ad esempio, a definire in modo chiaro chi è proprietario dei dati dello studio, chi può pubblicarne i risultati e come garantire che sia rispettato l’obiettivo prioritario che è quello di mettere la terapia, una volta registrata, a disposizione dei pazienti.

Stessi standard qualitativi per ricerca profit e no-profit

Accanto all’esigenza di riconoscere tutte le potenzialità della ricerca clinica no-profit, un’altra tendenza che emerge dalla proposta e che trovo molto opportuna riguarda una serie di azioni finalizzate a garantirne la massima qualità e adesione agli stessi standard che sono richiesti per la ricerca clinica da promotore industriale.

Anche qui, l’obiettivo è evidentemente la tutela del paziente che deve essere sempre massima indipendentemente da chi promuove le sperimentazioni cliniche alle quali ​questi è esposto.

Iniziative auspicate nella proposta, quali, ad esempio, quelle finalizzate a garantire l’adeguatezza dei centri clinici italiani agli standard di buona pratica clinica, vanno in questa direzione.

Il promotore no-profit dispone certamente di minori risorse economiche rispetto al soggetto industriale, ma questo non giustifica l’applicazione di standard di qualità inferiori.

Vi sono, invece, azioni che le istituzioni sanitarie possono mettere in campo per sostenere e facilitare la ricerca clinica indipendente.

In questa proposta vedo due ambiti d’azione che possono incidere significativamente in questo senso.

 Investire nella formazione

Uno di questi riguarda la formazione. Nel realizzare terapie a partire da una ricerca accademica ci si confronta subito con il fatto che alcune competenze inerenti ai processi di sviluppo del farmaco non fanno parte del curriculum di medici e ricercatori. In molti casi il finanziatore no-profit integra questa lacuna tramite l’inserimento nei gruppi di lavoro di figure provenienti dall’industria farmaceutica. L’integrazione di tali competenze nei percorsi di formazione del personale coinvolto nello svolgimento di uno studio clinico consentirebbe di superare questo limite in modo strutturale.

Ottimizzare l’utilizzo di dati e campioni

Un altro tema molto importante per sostenere la ricerca riguarda la normativa per la protezione dei dati personali che è strettamente collegata all’utilizzo dei campioni biologici e dei dati clinici messi a disposizione dai pazienti a biobanche e registri. Le proposte contenute nel documento hanno lo scopo di evitare che vi sia uno spreco di queste donazioni.

In sostanza, fatta salva la necessità di fornire al paziente una serie di garanzie e tutele, si chiede di far sì che il materiale donato, che costituisce un patrimonio prezioso per la ricerca, possa essere sfruttato al massimo delle sue potenzialità, anche per utilizzi di ricerca che non possono essere conosciuti e previsti al momento del rilascio del consenso.

Le malattie rare come laboratorio di esperienze

Per noi di Fondazione Telethon è stato un piacere poter portare un contributo alla formulazione di questa proposta per la quale ci sentiamo di essere stati, per così dire, “selezionati sul campo” perché il fatto di lavorare allo sviluppo di terapie per malattie di scarsissimo, o nullo, interesse industriale ha fatto sì che fossimo praticamente costretti a interrogarci, dalle fasi iniziali anche della ricerca di base, su quali potessero essere i percorsi più efficaci per arrivare a una terapia e per mettere quella terapia a disposizione dei pazienti.

Lo stesso obiettivo, il benessere del paziente, è al centro di questa proposta sulla ricerca indipendente.

pasinelli

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